Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило препарат Xenpozyme компании Sanofi, терапию лизомальными ферментами для лечения дефицита кислой сфингомиелиназы (ASMD), сообщает Fierce Pharma.
По информации Sanofi, в США живет менее 120 человек с ASMD – состоянием, вызванным отсутствием фермента для расщепления сложного липида, называемого сфингомиелином.
Эффективность Xenpozyme была доказана в рандомизированном плацебо-контролируемом исследовании с участием 31 пациента. Испытания показали способность препарата уменьшать размер селезенки и печени, улучшать функцию легких. Xenpozyme вводят в организм пациента каждые две недели. Sanofi планирует продавать препарат по цене $7,1 тысячи за флакон.
В Японии и ЕС Xenpozyme одобрен для лечения болезни Ниманна – Пика. В США Xenpozyme получил статус прорывной терапии и орфанного препарата, что поощрит дальнейшую разработку лекарств от редких заболеваний, отмечает издание.
Fierce Pharma считает, что Xenpozyme не ждет крупный коммерческий успех. Еще в 2020 году аналитики ODDO BHF предсказывали, что в 2024 году препарат принесет всего $40 млн. Аналитики Jefferies в прошлом году установили потолок продаж препарата в размере $500 млн.