23 ноября 2022 года Государственная дума РФ в третьем чтении приняла закон о передаче детей, страдающих редкими заболеваниями из перечня 14 ВЗН, в фонд «Круг добра». Причиной передачи стал дефицит финансирования программы ВЗН. На конец года в регистре ВЗН будет 16 171 ребенок. На их обеспечение в фонде потребуется 37 млрд рублей. Данное решение представляется обоснованным и дает вектор дальнейшего развития лекарственного обеспечения пациентов с редкими заболеваниями.
Начиная свою работу в наиболее критических направлениях лекарственного обеспечения, фонд «Круг добра» фактически стал основным источником финансирования орфанных препаратов для лечения «редких» детей с присоединением из программы «14 ВЗН».
И конечно, следующим логическим шагом было бы присоединение к фонду детей, страдающих жизнеугрожающими редкими орфанными заболеваниями, из регионального перечня редких жизнеугрожающих заболеваний (так называемый «Перечень-17», где пациенты обеспечиваются лекарствами по Постановлению Правительства РФ № 403 за счет средств регионов).
Это позволило бы создать единый механизм лекарственного обеспечения орфанных детей в стране. «Круг добра» обеспечивал бы всех детей с редкими орфанными заболеваниями лекарственными препаратами – зарегистрированными и не зарегистрированными в России – до достижения 18 лет. А после достижения совершеннолетия лекарственное обеспечение взрослых пациентов могло бы осуществляться для наиболее дорогостоящих препаратов и средств федерального бюджета, например ВЗН, а остальных – тех, которые стоят не так дорого, – за счет средств регионов. В том числе за счет высвободившихся денег от переноса детской когорты под патронаж фонда.
Пример семьи с болезнью Фабри. В одном из субъектов РФ по семейному скринингу выявили, что в одной семье больны 10 человек. Шесть человек нуждаются в лечении, трое из них – дети. Для региона был шок. Три года пациентов не начинали лечить: Минздрав отказывался покупать этим пациентам лекарства, три года пациенты тратили здоровье в судебных разбирательствах. Так вот, если бы дети ушли в «Круг добра», то нагрузка на бюджет региона была бы не столь пугающей и взрослых можно было бы спокойно лечить за счет региона.
К сожалению, детей с болезнью Фабри не могли включить в «Круг добра», потому что изначально было принято решение: заболевания, которые входят в какую-либо из льготных лекарственных программ, не войдут в «Круг добра». Поэтому длительное время мы боролись за то, чтобы лечение и детей, и взрослых с болезнью Фабри обеспечивать за счет федерального бюджета в рамках программы ВЗН. Но теперь принято правило о нулевом влиянии на бюджет. Программа ВЗН недостаточно обеспечена финансированием и поэтому своих детей отдает в «Круг добра», поэтому толерантно было бы и детей с болезнью Фабри, да и всех детей из «17 жизнеугрожающих» перевести под «Круга добра». Тем более руководитель фонда «Круг добра» Александр Ткаченко недавно уже озвучил такую мысль: теперь все «редкие» дети в России будут под крылом фонда «Круг добра».
Если речь идет о том, что все орфанные дети теперь под крылом фонда «Круг добра», если несовершеннолетние пациенты из ВЗН переведены под патронаж фонда, то, думается, было бы правильно доработать этот вопрос и включить действительно всех «редких» детей в фонд «Круг добра». Тем более что и финансово это не такая большая сумма (по сравнению с другими группами). По данным на конец 2021 года, в «Перечне-17» было порядка 8000 детей. Стоимость их лечения на 2021 год составляла 5,6 млрд рублей.
Мы очень надеемся, что в ближайшее время и на этих «забытых» в регионах детей руководство страны обратит внимание и они тоже будут включены в «Круг добра».
Подводя итог, хочу подчеркнуть следующее. Государство хорошо осознает проблемы и важность лечения орфанных заболеваний. Ключевой вопрос для регулятора: где взять деньги. Как только появляется ответ на этот вопрос, появляются решения. Фонд «Круг добра» – хороший пример. Придумали, где взять деньги, и сразу пришло решение, за счет которого почти все дети будут получать бесперебойное лечение. Теперь крайне важно найти средства для лечения взрослых. Ведь «Круг добра» именно для этого и работает, чтобы «редкие» дети в России лечились, повышали качество жизни, доживали до совершеннолетия, становились трудоспособными взрослыми и приносили помощь своей стране.
Что касается взрослых пациентов, мы неоднократно приводили пример пациента с болезнью Помпе в Орле. Это показательная история того, как не должно быть. Сначала государство вкладывает в здоровье ребенка большие деньги, чтобы он не был инвалидом. А когда ребенок стал совершеннолетним, в лечении ему отказали, потому что он не стал инвалидом. А так как болезнь Помпе не входит ни в одну обеспечительную лекарственную программу, то обеспечение этих пациентов обычно идет по Постановлению Правительства РФ № 890 только при наличии у пациента второй группы инвалидности. Парадокс. Получается теперь, без лечения, мы подождем, когда этот юноша начнет задыхаться, сядет в коляску, и только тогда будем его лечить.
Поэтому прежде всего необходимо законодательно закрепить норму, что лечение пациентов с редкими заболеваниями должно быть обеспечено по факту наличия редкого заболевания без привязки к инвалидности. А так как болезнь Помпе не входит ни в одну из государственных программ по льготному лекарственному обеспечению и стоимость лекарства достаточно высока, логично, чтобы закупка этих препаратов шла через федеральный бюджет. Но где брать деньги?
«Наша задача – обеспечить в максимально короткие сроки всех пациентов, которые нуждаются в инновационной терапии. И это главный вектор развития государственной системы лекарственного обеспечения. Будем продвигаться вперед, консолидируя наши усилия», – говорит руководитель ФКУ «Федеральный центр планирования и организации лекарственного обеспечения граждан» Елена Максимкина.
Очевидно, все эти вопросы требуют системной и последовательной работы. Обсудить возможные пути их решения мы планируем в ходе нашей экспертной дискуссии «Гармонизация мер государственной поддержки лекарственного обеспечения пациентов с редкими заболеваниями». Она пройдет 16 декабря 2022 года в ИА «Интерфакс» (Москва, ул. 1-я Тверская-Ямская, д. 2, стр. 1).