Фонд «Круг добра» обсудил возможность сокращения срока поставок препарата «Золгенсма» с 50 до 25 дней со взятия крови на анализ, говорится в сообщении на странице фонда в «ВКонтакте».
«Время от взятия крови на анализ до введения препарата „Золгенсма” пациенту может занимать около 25 дней вместо нынешних 50. Для сокращения срока участники совещания наметили конкретные шаги», – говорится в сообщении.
На данный момент время от взятия крови на анализ – во время неонатального скрининга либо при наличии подозрений на спинальную мышечную атрофию – до введения препарата составляет около 50 дней. В организации отметили, что процесс можно настроить таким образом, что заявка будет поступать в фонд уже через две недели после взятия крови, экспертный совет будет рассматривать заявки на «Золгенсму» в экстренном порядке.
Кроме того, представители фонда обсудили вопрос ускорения поставки препарата более чем в два раза – сейчас по контракту у производителя и поставщика есть 25 дней после одобрения заявки на экспертном совете.
«Представители компании „Скопинфарм”, которая отвечает за поставку препарата в Россию, назвали такие сроки реалистичными – при условии, что удастся избежать накладок с авиарейсами при транспортировке препарата через третьи страны, так как прямых маршрутов между Россией и США сейчас нет. Как выяснилось, сами по себе производство, поставка, прохождение таможни занимают менее 10 дней», – говорится в сообщении.
Препарат «Золгенсма» (онасемноген абепарвовек) производства Novartis, применяющийся для лечения СМА, был зарегистрирован в России в 2021 году.
Онасемноген абепарвовек представляет собой нереплицирующийся рекомбинантный аденоассоциированный вирусный (AAV) вектор, содержащий видоизмененную нуклеиновую кислоту с последовательностью гена белка SMN, которая при попадании в ядро мотонейронов человека замещает потерянную из-за мутации функцию гена без встраивания в ДНК человека и восстанавливает продукцию белка SMN, который ответственен за сохранение и развитие мотонейронов. Препарат проникает через гематоэнцефалический барьер, достигая мотонейронов. Применяемый в виде однократной внутривенной инфузии онасемноген абепарвовек доставляет новую функциональную копию гена SMN1 (трансген) в клетки пациента, останавливая прогрессирование заболевания.
В соответствии с инструкцией по медицинскому применению, препарат предназначен для пациентов со СМА с биаллельной мутацией в гене SMN1 и клиническим диагнозом СМА I типа или пациентов со СМА с биаллельной мутацией гена SMN1 и не более чем с тремя копиями гена SMN21.
Профиль эффективности и безопасности препарата подтвержден на основе результатов четырех клинических исследований.