Ушедший год можно без преувеличения назвать знаковым в развитии орфанной темы в России. Созданный по инициативе президента РФ Владимира Путина фонд «Круг добра» подводит итоги двух лет работы. И сейчас, когда работа фонда отстроена и отлажена, мы видим, как деятельность по совершенствованию лекобеспечения «редких» продолжается. Но есть ряд серьезных моментов, на которые именно сейчас крайне важно обратить внимание. Об этом мы говорили в ходе нашей экспертной дискуссии «Гармонизация мер государственной поддержки лекарственного обеспечения пациентов с редкими заболеваниями». Она прошла в агентстве «Интерфакс» в середине декабря.
Фонд «Круг добра» теперь будет обеспечивать пациентов лечением не до 18, а до 19 лет. По словам президента РФ Владимира Путина, эта мера принята для того, «чтобы в течение года после наступления совершеннолетия аккуратно, без ущерба для пациента, перевести финансирование дальнейшей терапии за счет средств, предусмотренных для взрослых».
Глава государства подчеркивает: «В рамках действующих полномочий фонд гарантирует лечение всем детям с тяжелыми орфанными заболеваниями. Его бюджета полностью на это хватает. <…> Предлагаю расширить мандат фонда. Нужно предусмотреть возможность оплаты за счет „Круга добра” дополнительных видов и объемов реабилитации и лечения детей. Подчеркну: сверх объемов, которые предоставляются за счет индивидуальных программ реабилитации. У детей должна быть возможность не только получать лечение, но и проходить восстановление. В этой связи необходимо предусмотреть оплату дорогостоящих технических средств реабилитации. А также средств для разработки опорно-двигательного аппарата».
Но, на наш взгляд, чтобы деятельность в этом направлении была последовательной и результативной, именно сейчас необходимо сделать еще один важный шаг: продумать присоединение к фонду детей, страдающих орфанными заболеваниями из региональной программы жизнеугрожающих заболеваний (Перечень-17). Ведь это единственная категория детей, которая осталась на сегодняшний день не охвачена «Кругом добра». Не хотелось бы говорить о дискриминации, но пока это выглядит именно так. Мы очень надеемся, что мнение экспертного сообщества будет услышано. И когда данная работа будет доделала, это позволит создать единый механизм лекарственного обеспечения детей в стране.
В региональной программе редких жизнеугрожающих заболеваний осталось 17 тяжелых нозологий. Среди пациентов этой группы – 8000 детей. Многие из данных заболеваний являются большой нагрузкой на регионы, например болезнь Фабри. Это всегда семейная история. Приведу лишь один пример из практики нашей организации. В Нижнем Новгороде по семейному скринингу выявили 10 человек. Шесть нуждались в лечении, трое из них дети. Для региона одномоментное появление такого количества пациентов с дорогостоящей терапией было шоком. Региональные органы здравоохранения всеми силами пытались «отбиться» от пациентов. У нас ушло три года на судебные тяжбы, на то, чтобы подтвердить право людей на лечение. Думаю, излишне говорить о том, что состояние пациентов ухудшилось. Более раннее начало терапии могло не только сохранить здоровье людям на более высоком уровне, но и сэкономить немалую часть бюджетных денег, ведь менее запущенные случаи лечить всегда легче и дешевле.
Поэтому системные изменения в данном направлении крайне необходимы. Если дети будут обеспечиваться за счет фонда «Круг добра», то лечение взрослых будет не таким обременительным для регионов, будет идти легче и оперативнее.