ЕК одобрила генную терапию CSL Behring на основе вектора аденоассоциированного вируса, Hemgenix (etranacogene dezaparvovec), для лечения гемофилии B (врожденный дефицит фактора IX) у взрослых пациентов, об этом пишет FirstWord Pharma.
В Евросоюзе препарат одобрили на основе результатов исследования HOPE-B. Оно показало, что у пациентов с гемофилией B, получавших Hemgenix, наблюдалось стабильное и продолжительное повышение среднего уровня активности фактора IX на 36,9%, что привело к снижению скорректированной годовой частоты кровотечений на 64%. Согласно полученным данным, Hemgenix помог пациентам с гемофилией B добиться средней активности фактора IX на уровне 39% и 36,7% через 6 и 24 месяца соответственно после инфузии.
Средняя скорректированная годовая частота кровотечений (ABR) для всех кровотечений снизилась на 54% в течение 7-18 месяцев после инфузии по сравнению с шестимесячным периодом до начала профилактической заместительной терапии фактором IX.
Кроме того, 94% субъектов, получавших Hemgenix, прекратили профилактическое использование и не получали предшествующее плановое профилактическое лечение.
Повышение уровня ферментов печени и в крови, головная боль и гриппоподобные симптомы среди прочего были наиболее частыми побочными эффектами генной терапии.
Одноразовый продукт генной терапии, вводимый внутривенно, Hemgenix содержит вирусный вектор, несущий ген фактора свертывания IX.
В конце 2022 года препарат был одобрен FDA. Австралийский производитель лекарств CSL установил прейскурантную цену своей одноразовой генной терапии гемофилии B на уровне $3,5 млн, что сделало ее самым дорогим лечением в мире после одобрения FDA.