Минздрав РФ выдал регистрационное удостоверение на ЛП «Нексвиазайм» (МНН авалглюкозидаза альфа), который применяется в лечении болезни Помпе. Соответствующая информация опубликована в ГРЛС.
Лекарственное средство представляет собой заместительную ферментную терапию, вводимую внутривенно, для пациентов в возрасте от года и старше с поздним началом болезни Помпе. Препарат выпускается в форме концентрата для приготовления раствора для инфузий в 100 мг и будет выдаваться по рецепту.
Исследования 2022 года показали, что пациенты, живущие с поздним началом болезни Помпе (LOPD), редким мышечным заболеванием, сохраняют улучшение дыхательной функции и подвижности после почти двухлетнего лечения препаратом.
FDA одобрило ЛП в 2021 году.