Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) отклонило заявку на одобрение препарата Ocaliva (обетихолевая кислота) компании Intercept Pharmaceuticals в качестве лечения предцирротического фиброза, вызванного неалкогольным стеатогепатитом.
Решению FDA предшествовало заседание членов комиссии AdCom, на котором голоса разделились на 12 против и 4 за. Отрицательная оценка, в частности, вызвана отсутствием четких данных о побочных эффектах препарата. Неблагоприятные события вследствие лечения (в том числе смертельные случаи) были выше – 55% – в группе, принимавшей 25 мг Ocaliva, по сравнению с 33% для тех, кто принимал 10 мг, и 24% – для группы плацебо.
В связи с отрицательной оценкой FDA компания решила свернуть все связанные с изучением Ocaliva как средства против неалкогольного стеатогепатита исследования, а также инвестиции в них. Этот процесс продлится до конца 2023 года. Кроме того, для минимизации операционных расходов штат Intercept сократится на треть.
Изучение Ocaliva, впрочем, продолжится в качестве лечения других заболеваний. Так, Intercept акцентирует внимание на применении препарата при лечении первичного билиарного холангита, сохранив штат сотрудников в этом отделе. В 2016 году FDA выдало ускоренное разрешение на применение Ocaliva для лечения этого заболевания – в сочетании с урсодезоксихолевой кислотой. Изучение метода продолжится в целях получения реальных доказательных данных.
«Ocaliva – единственная терапия второй линии для лечения первичного билиарного холангита, которая продемонстрировала положительное влияние на такие показатели, как выживаемость без трансплантации», – заявил генеральный директор Intercept Джерри Дюрсо после отказа в одобрении заявки.
Несколько лет назад компании Intercept прочили статус основного продавца препарата для лечения неалкогольного стеатогепатита. Адресный рынок еще в 2018 году оценивался в 30 млн пациентов только в США и $8 млрд годовых продаж.