Американская биофармацевтическая компания Porosome Therapeutics, которая ранее именовалась Viron Therapeutics, заявила о прорыве в области разработки лекарств против муковисцидоза. Основатель компании Бхану Дженой называет себя первооткрывателем поросомы – клеточной структуры, которая представляет собой место стыкования секреторных пузырьков с плазматической мембраной и высвобождения содержимого пузырьков.
Секреторные дефекты поросом связаны с такими заболеваниями, как неврологические расстройства, иммунные нарушения, различные виды рака, диабет и муковисцидоз. Последнее заболевание представляет наибольший интерес компании. Оно возникает из-за мутации в гене CFTR (cystic fibrosis transmembrane regulator) и, по мнению основателя Porosome, может быть излечено «благодаря внедрению нормально функционирующих CFTR-ассоциированных поросом в больные клетки или специфическому воздействию на пораженные поросомные белки». Это, утверждает он, позволит не только облегчить состояние больного, но и вылечить в конечном итоге сам недуг.
В отличие от препаратов «Оркамби» (лумакафтор и ивакафтор) и «Трикафта» (элексакафтор, ивакафтор и тезакафтор) компании Vertex, компания Porosome предлагает два иных способа лечения муковисцидоза. Один из них заключается в использовании неинвазивных методов введения здоровой поросомы в больную клетку, что приводит к замене мутировавшего белка и восстановлению секреции муцина и функции органов.
«Хотя существуют методы лечения, позволяющие уменьшить симптомы и последствия муковисцидоза, до новаторской разработки Porosome Therapeutics ни один из существующих методов лечения не затрагивал секреторную экосистему CFTR-мутированного белка», – заявил генеральный директор компании Гильермо Мармол.
Ранее сообщалось, что Минздрав РФ выдал «Герофарму» разрешение на проведение клинического исследования биоэквивалентности препарата ивакафтор + лумакафтор и «Оркамби» от Vertex, который в России пока еще защищен патентом. Испытания должны завершиться в конце 2024 года.