Препарат получил одобрение Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) для срочного устранения приобретенного дефицита фактора свертывания крови, вызванного антагонистом витамина К у взрослых пациентов, нуждающихся в срочном хирургическом вмешательстве или инвазивных процедурах.
Balfaxar помогает восстановить свертываемость крови, восполняя уровни факторов свертывания крови, дефицит которых обусловлен терапией варфарином. Balfaxar представляет собой неактивированный концентрат четырехфакторного протромбинового комплекса (4F-PCC), содержащий витамин-К-зависимые факторы: фактор II (протромбин), фактор VII, фактор IX и фактор X, а также антитромботические протеины С и S.
Одобрение FDA подтверждается клиническим исследованием LEX-209 (ClinicalTrials.gov Identifier: NCT02740335), в котором сравнивалась эффективность и безопасность Balfaxar с контрольным 4F-PCC (Kcentra). Третья фаза – рандомизированное двойное слепое многоцентровое исследование проводилось в 24 центрах в США и Европе, и 208 пациентов были рандомизированы для лечения Balfaxar (N=105) или контрольным 4F-PCC (N=103).
Balfaxar в виде лиофилизированного порошка будет снабжен стерильной водой для инъекций и новым устройством для переноса – nextaro. Устройство для переноса включает в себя оптимизированный корпус флакона, который позволяет предварительно центрировать флакон во время монтажа, и оптимизированную защиту от загрязнения с помощью двух встроенных фильтров.
Для дальнейшего изучения ЛП в других клинических сценариях компания проводит два дополнительных исследования третьей фазы: