Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило препарат Adzynma японской компании Takeda для лечения врожденной тромботической тромбоцитопенической пурпуры – редкого нарушения свертываемости крови. Это первое лекарство против данного заболевания, которым страдают менее 1000 человек в США.
Тромбоцитопения характеризуется неконтролируемыми кровотечениями и кровоизлияниями во внутренние органы и под кожей. В ходе испытаний в группе пациентов, получавших профилактическое лечение препаратом Adzynma, не зафиксировано острых эпизодов заболевания, в то время как у одного пациента, получавшего плазменную терапию, это случилось. Среднегодовая частота развития тромбоцитопении в группе Adzynma составила два случая, а среди получавших плазменную терапию – 4,44 случая.
Adzynma содержит рекомбинантную форму гена ADAMTS13, который вырабатывает фермент, отвечающий за процесс свертываемости крови. Нехватка этого фермента приводит к образованию тромбов в кровеносных сосудах, из-за чего увеличивается расход тромбоцитов в крови. В случае возникновения кровотечения их не хватает для его остановки.
Фармакокинетические данные показали, что у пациентов, получивших однократную дозу препарата Adzynma, активность ADAMTS13 повышается в четыре-пять раз по сравнению с плазменными препаратами. «Люди, живущие с тромботической тромбоцитопенической пурпурой, сталкиваются с серьезными, угрожающими жизни проблемами, и до сегодняшнего дня у них не было ни одного утвержденного препарата, специально предназначенного для лечения этого заболевания», – заявила глава американского подразделения компании Takeda Джули Ким.
Кроме того, Takeda получила одобрение FDA на еще один препарат – Fruzaqla (фрукинтиниб), предназначенный для пациентов с метастатическим колоректальным раком, прошедших предыдущее лечение. По данным ВОЗ, этот вид рака является второй ведущей причиной смертности от онкологических заболеваний во всем мире.