Американская биотехнологическая BridgeBiо привлекла $1,25 млрд на разработку и запуск генотерапевтического препарата Acoramidis, предназначенного для лечения транстиретиновой амилоидной кардиомиопатии (ATTR-CM).
«Это позволит нам обслуживать не только пациентов с ATTR-CM, <…> но также пациентов с генетическими заболеваниями в целом, поскольку в ближайшие несколько лет ожидается проведение ряда исследований третьей фазы по блокбастерным показаниям», – заявили в компании.
Летом 2023 года завершились клинические исследования Acoramidis. В ходе испытаний выяснилось, что препарат улучшил выживаемость пациентов на 81% по сравнению с 74% в группе плацебо, а также снизил частоту госпитализаций, связанных с сердечными заболеваниями, на 50%. Кроме того, Acoramidis показал улучшение на 92% в тесте на сердечную недостаточность по сравнению с пациентами, принимавшими плацебо и препарат-конкурент от Pfizer.
Транстиретиновая амилоидная кардиомиопатия – заболевание, которое провоцируют отложения аномально агрегированного белка транстиретина в интерстициальной межмышечной соединительной ткани сердца. Это смертельный, часто недиагностируемый из-за неспецифичности симптомов тип кардиомиопатии.
Одним из методов борьбы с этим заболеванием является повышение стабильности молекулы транстиретина. Таким механизмом действия обладает, например, тафамидис.