PTC Therapeutics сообщила, что консультативная группа европейского регулятора здравоохранения (Committee for Medicinal Products for Human Use – CHMP) подтвердила отрицательное мнение о ее препарате, используемом для лечения наследственного прогрессирующего заболевания, связанного с атрофией мышц.
Миодистрофия Дюшенна является одним из самых распространенных наследственных нервно-мышечных заболеваний, которое встречается в основном у пациентов мужского пола. В ЕС для его лечения также применяется препарат Translarna (аталурен) компании PTC Therapeutics, но только у пациентов с нонсенс-генетическими мутациями. Однако Комитет по лекарственным средствам для использования человеком (CHMP) Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA) рекомендовал не продлевать разрешение на его продажу после переоценки имеющихся данных в сентябре 2023 года.
Препарат Translarna (ataluren) получил условное одобрение в Европейском союзе в 2014 году для лечения амбулаторных детей в возрасте пяти лет и старше с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД), проявляющей «нонсенс-мутацию», которая преждевременно прекращает трансляцию гена в белок. Отрицательное заключение, выданное Комитетом по лекарственным средствам для использования человеком, приведет к отзыву препарата в Европе, сообщили в компании, добавив, что Европейская комиссия ратифицирует заключение и уберет препарат с рынка в течение 67 дней.
«Новость прискорбна, поскольку Translarna в настоящее время является единственным препаратом, одобренным для лечения пациентов с МДД с нонсенс-генетическими мутациями в ЕС», – заявил в заметке аналитик TD Cowen Джозеф Том. Он оценивает выручку Translarna в $214 млн в 2024 году.
В сентябре CHMP выдал отрицательное заключение о продлении и преобразовании условного разрешения на полное регистрационное удостоверение ЛП. Условное разрешение на продажу лекарственного средства позволяет продавать лекарства, предназначенные для лечения опасных для жизни заболеваний, для которых мало или вообще нет вариантов лечения, даже если полные клинические данные еще недоступны.