Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило генно-инженерную терапию Casgevy (эксагамглоген аутотемцел) от компании Vertex Pharmaceuticals для лечения трансфузионно-зависимой бета-талассемии. Ее можно назначать пациентам в возрасте 12 лет и старше.
Применение Casgevy предполагает наличие опыта в трансплантации стволовых клеток, что побудило Vertex отобрать в США ряд больниц, где может осуществляться такое лечение. По итогу в государстве создана сеть из девяти лечебных центров, куда пациенты могут обратиться за такой помощью.
Заболевание вызвано ошибкой в гене, отвечающем за выработку гемоглобина. Casgevy модифицирует собственные гемопоэтические стволовые и прогениторные клетки пациента, что приводит к повышению уровня фетального гемоглобина (HbF) в эритроцитах. HbF – это тип гемоглобина, переносящего кислород в организме плода, который после рождения заменяется гемоглобином взрослого человека.
Повышая уровень HbF, Casgevy снижает либо вовсе устраняет вазоокклюзивные кризы у пациентов с трансфузионно-зависимой бета-талассемией, которым обычно для этого требуется переливание крови.
Ранее FDA одобрило Casgevy и еще один метод генного редактирования для лечения пациентов с тяжелой формой серповидно-клеточной анемии. А первой страной, одобрившей генную терапию Vertex, стала Великобритания, причем регулятор одномоментно разрешил прибегать к этому методу для борьбы с двумя заболеваниями сразу: и серповидно-клеточной анемией, и бета-талассемией.
К слову, в случае с Casgevy речь идет о методе редактирования генома CRISPR – технологии, получившей Нобелевскую премию в 2020 году.