Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) объявило о своем окончательном решении по поводу отзыва разрешения на применение препарата для лечения множественной миеломы Pepaxto компании Oncopeptides. Американский регулятор в своем заявлении подчеркивает, что препарат не соответствует целям клинических испытаний: почти половина пациентов, получавших его, умерли в ходе ключевых исследований, призванных определить безопасность и эффективность.
Рepaxto (мелфалан флуфенамид) был ускоренно одобрен FDA в феврале 2021 года для использования в комбинации с низкой дозой дексаметазона при лечении пациентов с рецидивирующей или резистентной к лечению множественной миеломой в случае, если предыдущие методы не дали результатов. В качестве постодобрительного требования агентство обязало производителя провести постмаркетинговое клиническое исследование.
Спустя несколько месяцев после одобрения препарата, в июле 2021 года, FDA выпустило предупреждение о том, что результаты OCEAN связывают препарат с повышенным риском смерти. Так, медиана общей выживаемости среди пациентов составила 19,7 месяца по сравнению с 25 месяцами среди тех, кто использовал контрольное лечение помалидомидом. В ходе исследования 48% пациентов, принимавших Рepaxto, умерли.
В результате более высокого, чем ожидалось, уровня смертности среди пациентов FDA предписало производителю приостановить дальнейший набор участников в исследование. Затем в сентябре 2022 года состоялось заседание Консультативного комитета по онкологическим препаратам (ODAC), на котором обсуждались результаты исследования OCEAN, и ODAC проголосовал (14:2) за то, что препарат не показал благоприятных результатов лечения.
В августе 2023 года FDA уведомило компанию Oncopeptides о своем предложении отозвать Pepaxto с американского рынка, и производитель попытался обжаловать это решение.
В ответ на апелляцию FDA рассмотрело данные, представленные Oncopeptides, и вынесло окончательное решение об отзыве Pepaxto с рынка. Данное решение вступает в силу немедленно, и регулятор планирует позднее опубликовать уведомление в федеральном реестре, в котором сообщит о своем решении исключить Pepaxto из списка одобренных препаратов.
В пресс-релизе от 23 февраля 2024 года производитель сообщает, что тщательно проанализирует решение FDA и сосредоточится на продаже препарата в Европе, где у него есть полное право на маркетинг ЛС под названием Pepaxti.