Компания Biogen сообщила об одобрении на территории Евросоюза ее препарата для лечения редкого генетического заболевания, вызывающего прогрессирующее поражение нервной системы, – атаксии Фридрейха. Лексредство Skyclarys (омавелоксолон) разработано техасской Reata Pharmaceuticals, которую летом 2023 года купила Biogen.
Лекарство будет доступно пациентам в возрасте от 16 лет. Решение европейского регулятора основано на результатах исследования, которое показало, что у пациентов, принимавших Skyclarys, наблюдалось улучшение неврологических функций, таких как речь, глотание и умение стоять, по сравнению с плацебо.
Прогрессирующее заболевание вызывает мышечную слабость, потерю координации и может привести к тому, что через 10-20 лет после постановки диагноза пациенты будут прикованы к инвалидному креслу. Skyclarys также является первым одобренным американскими органами здравоохранения препаратом для лечения заболевания, которым страдает примерно один человек из 50 тысяч жителей США.