Государственный благотворительный фонд «Круг добра» получил от Vertex Pharmaceuticals сообщение, в котором говорится о готовности американской фармкомпании поставлять в Россию препарат от муковисцидоза «Трикафта» в новой для российских пациентов лекарственной форме – в гранулах. Лексредство предназначено для детей от двух до пяти лет. Сейчас «Трикафтой» в форме таблеток в России лечат пациентов старше шести лет.
В «Круге добра» подчеркнули, что переговоры с компанией, которые начались в сентябре 2023 года, были «непростыми». Тем не менее подтверждение от компании-производителя – это обязательный шаг для начала процедуры подготовки к рассмотрению вопроса о включении препарата в перечни для закупок фонда.
Сразу же после получения письма фонд направил официальные запросы в Росздравнадзор, Центр экспертизы и контроля качества медицинской помощи Минздрава России и три федеральных медицинских центра с целью получения подробной информации о препарате, показаниях и противопоказаниях, практике его применения в терапии детей. В дальнейшем вопрос включения «Трикафты» в форме гранул будет вынесен на решение экспертного совета фонда.
Отмечается, что дополнительно Vertex сообщила: «В настоящее время мы продолжаем изучать возможности для регистрации этой лекарственной формы в Российской Федерации и будем держать вас в курсе по мере появления соответствующей информации».
Сегодня «Круг добра» обеспечивает детей с муковисцидозом дорогостоящими препаратами таргетной терапии «Оркамби» (ивакафтор + лумакафтор) и «Трикафта» (элексакафтор/тезакафтор/ивакафтор + ивакафтор). Оба зарегистрированы в России, но «Трикафта» пока не введена в гражданский оборот, и фонд продолжает закупать его самостоятельно. В 2024 году терапию препаратом «Трикафта» получают 1335 подопечных фонда в возрасте от шести лет, препаратом «Оркамби» – 383, в том числе 95 детей в возрасте от двух до пяти лет включительно.