Экспертный совет государственного фонда «Круг добра» одобрил для включения в перечень для закупок не зарегистрированный в России препарат «Элевидис» (деландистроген моксепарвовек), предназначенный для генозаместительной терапии миодистрофии Дюшенна (МДД). Это первый и пока единственный препарат для генозаместительной терапии, применяемый однократно. С помощью вирусного вектора он вносит в клетки укороченную, но функциональную копию гена, кодирующего выработку белка дистрофина. Об этом рассказали в пресс-службе фонда.
Согласно результатам клинических исследований и инструкции производителя, препарат показан для детей четырех-пяти лет. «Он подходит для всех детей с подтвержденной мутацией в гене DMD, кроме имеющих делеции в экзоне 8 и/или экзоне 9 в гене DMD», – отмечается в сообщении. В случае одобрения попечительским советом фонда препарат станет пятым в ряду закупаемых «Кругом добра» лекарств для терапии МДД.
Фонду также еще предстоит утвердить с Федеральной антимонопольной службой его закупочную цену и согласовать формат договора на поставку с поставщиком. Как только попечительский совет одобрит расширение перечня для закупок, информация будет размещена на сайте фонда в разделе «Перечни».
«Круг добра» уже обеспечивает самой современной терапией более 400 детей с миодистрофией Дюшенна. Это препараты «Аталурен», «Этеплирсен», «Вилтоларсен» и «Голодирсен», которые подходят для части пациентов с МДД и эффективны при конкретных изменениях в гене DMD. Кроме того, они рассчитаны на регулярный прием.
По оценкам экспертов, в 2024 году терапия препаратом «Элевидис» может быть назначена врачами примерно 50 мальчикам с МДД в возрасте четырех-пяти лет. Планируется, что в первую очередь препарат получат те дети, которые вплотную приблизились к верхней границе этого возраста.
Напомним: в конце 2023 года вопрос лечения россиян препаратом «Элевидис» был вынесен на уровень президента. Так, с такой просьбой к Владимиру Путину обратилась мать 11-летнего мальчика с МДД. Она попросила президента дать поручение «Кругу добра», чтобы фонд «взял на рассмотрение этот препарат и, если это возможно, одобрил его». Путин согласился помочь с этим.
Тем не менее ребенок, скорее всего, не сможет получить лекарство даже через «Круг добра» – из-за возраста. Дело в том, что, согласно клиническим испытаниям, проводимым компанией-производителем Sarepta, препарат эффективен у детей в возрасте не старше пяти лет.
«За счет средств фонда может быть обеспечена исключительно лекарственная терапия, доказавшая свою эффективность и безопасность. Лечение с недоказанной эффективностью и безопасностью, закупка лекарственных препаратов без врачебного назначения не поддерживается фондом и не может быть профинансирована за счет средств фонда. Кроме того, экспериментальная терапия, идущая вразрез с инструкцией производителя, как правило, финансируется компанией – производителем лекарственного препарата в рамках проведения клинических исследований», – такого мнения насчет экспериментальной терапии придерживаются в «Круге добра».