Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) присвоило статус орфанного препарата разработке LSTA1 (цертепетид) компании Lisata Therapeutics. Средство предназначено для лечения остеосаркомы – редкого вида рака костей. Американская фармкомпания получит право на налоговые льготы для проведения клинических исследований в США и, в случае одобрения, на семь лет рыночной эксклюзивности по указанному показанию.
Статус орфанного присваивается препаратам, направленным на лечение заболеваний, которыми страдают менее 200 тысяч человек в США. Остеосаркома чаще всего диагностируется у детей и молодых взрослых, составляя 2% всех онкозаболеваний в возрасте до 14 лет и 3% – у подростков в возрасте 15-19 лет.
LSTA1 предназначен для повышения эффективности совместного введения противораковых препаратов, проникающих в солидные опухоли. Lisata утверждает, что ее соединение может также изменять микроокружение опухоли, делая ее более восприимчивой к иммунотерапии.
Согласно анализу GlobalData, препарат проходит несколько клинических исследований второй фазы, включая исследование второй фазы BOLSTER (NCT05712356) для лечения солидных опухолей, исследование второй фазы ASCEND для лечения рака поджелудочной железы и исследование второй фазы для пациентов с недавно диагностированной мультиформной глиобластомой. LSTA1 имеет статус орфанного препарата, выданный FDA, в области лечения мультиформной глиобластомы, а также орфанный статус FDA и Европы в области лечения рака поджелудочной железы.
Как сообщается на сайте Lisata, компания образована в результате слияния Caladrius Biosciences и Cend Therapeutics. LSTA1 – ее ведущий продукт. «Мы очень рады, что получили еще одно положительное заключение от FDA. Остеосаркома, несмотря на свою редкость, является одним из видов рака костей, который часто ассоциируется с высокой заболеваемостью, ранним метастазированием, быстрым прогрессированием и плохим прогнозом», – заявил главный медицинский директор компании Lisata Кристен Бак в пресс-релизе от 9 апреля.