Сотрудники Белгородского государственного национального исследовательского университета (НИУ БелГУ) совместно с компанией «Артген биотех» разработали генотерапевтический препарат, потенциально способный излечивать мышечную дистрофию Миоши. Это редкое прогрессирующее заболевание, связанное с отсутствием белка, отвечающего за целостность мышечных клеток. О разработке ТАСС рассказал кандидат биологических наук, директор объединенного центра генетических технологий НИУ БелГУ Алексей Дейкин.
Отмечается, что препарат уже прошел доклинические испытания. В 2024 году планируется подача заявления в Минздрав РФ о выдаче разрешения на проведение клинического исследования с участием людей. Он отметил, что на сегодняшний день в мире не существует препарата для лечения дистрофии Миоши.
«Мы предложили подход по лечению заболевания за счет доставки в мышечные клетки гена, который кодирует отсутствующий белок. Доставка происходит двумя способами: с помощью аденоассоциированных вирусов или плазмид. [Обе формы] препарата прошли исследование по эффективности и безопасности», – объяснил он принцип действия препарата.
Дейкин надеется, что «благодаря такому успешному результату» НИУ БелГУ станет одним из зарождающихся сейчас в России центров разработки генотерапевтических препаратов, в том числе предназначенных для взрослых, а не только для детей.
«Университет нарастил свои компетенции, у нас создана лаборатория моделирования и генной терапии. Больше 800 студентов прошли подготовку по программе „Молекулярная биология”, по этим направлениям готовятся 10 ординаторов и 20 аспирантов», – добавил ученый.