Компания ChromaDex объявила о том, что ее препарат для лечения редкого заболевания атаксии-телеангиэктазии (синдром Луи-Бар) – никотинамид рибозид хлорид (NRC) – получил статус орфанного лекарства в США. Такое решение приняли в Управлении по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA).
Атаксия-телеангиэктазия – редкое, наследственное, прогрессирующее детское расстройство, симптомы которого проявляются неврологически и иммунологически. Заболевание поражает часть мозга, которая регулирует двигательную функцию, и у больных детей впоследствии проявляются прогрессирующие трудности с координацией движений и походкой (атаксия), нарушением координации глаз (окуломоторная апраксия) и непроизвольными движениями (хореоатетоз). Для лечения этого состояния не существует одобренных FDA препаратов.
ChromaDex – компания по производству пищевых добавок и пищевых ингредиентов из Лос-Анджелеса, штат Калифорния, – приступила к осуществлению планов по подаче в FDA заявки на новый исследуемый препарат (IND) по этому показанию.
При этом ChromaDex не единственный игрок в области лечения атаксии-телеангиэктазии. Ранее, в июне, биотехнологическая компания Quince Therapeutics из Сан-Франциско, штат Калифорния, получила ускоренный статус FDA для своего кандидата EryDex. Медикаментозное лечение разрабатывается с использованием технологии аутологичной внутриклеточной инкапсуляции лекарств (AIDE) и предусматривает введение агониста глюкокортикоидов дексаметазона натрия фосфата в эритроциты пациента.
Кроме того, еще в 2022 году Acasti Pharma также сообщила о предварительных результатах фармакокинетического исследования первой фазы своего кандидатного препарата GTX-102 для лечения атаксии-телеангиэктазии.