Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) расширило выданное ранее одобрение на препарат Brineura (церлипоназа альфа), включив в нее детей в возрасте до трех лет с болезнью Баттена (нейрональный цероидный липофусциноз).
Этот шаг расширяет прежнее показание к применению препарата для уменьшения потери способности передвигаться, которое первоначально было ограничено. Изначально применять его было разрешено пациентам от трех лет – и только с симптоматическими проявлениями.
«Полученное разрешение – это значительный шаг вперед, позволяющий начать лечение детей препаратом как можно раньше, когда мы можем оказать наибольшее влияние на изменение естественного течения болезни. Каждый день имеет значение для семей с детьми, страдающими серьезными генетическими заболеваниями, такими как болезнь CLN2, которая характеризуется быстрым появлением нейродегенеративных симптомов», – сказал президент компании BioMarin по исследованиям и разработкам в мире Хэнк Фукс.
В июне 2023 года дорогостоящий препарат Roctavian компании BioMarin получил одобрение FDA в качестве одноразовой терапии у взрослых с тяжелой формой гемофилии А.