Экспертный совет государственного благотворительного фонда «Круг добра» решил включить в перечень диагнозов, лечение которых спонсируется из бюджета организации, новое заболевание. Это редкое и тяжелое гематологическое заболевание – вторичный гемофагоцитарный лимфогистиоцитоз. Об этом говорится на сайте фонда.
Болезнь характеризуется аномальным размножением и активацией особых клеток организма – гистиоцитов (тканевых макрофагов) и лимфоцитов. Гемофагоцитоз – это поглощение макрофагами клеток крови (эритроциты, лейкоциты, тромбоциты) и их клеток-предшественников в различных органах и тканях. В результате у больного возникают тяжелые поражения органов, включая головной мозг, печень, селезенку, лимфатические узлы, кожу, легкие. Одновременно гемофагоцитоз приводит к цитопении – состоянию дефицита клеток крови.
При этом различают первичный (врожденный) и вторичный (приобретенный) гемофагоцитоз. По некоторым данным, частота врожденной формы – примерно один случай на 50 тысяч новорожденных. Лечением, как правило, занимаются детские гематологи в специализированных центрах, причем процесс зависит от множества факторов. Назначения могут включать применение ингибиторов цитокинов, иммунотерапию, химиотерапию, некоторые их комбинации, а также трансплантацию стволовых клеток.
Для пациентов с рефрактерным, рецидивирующим или прогрессирующим гемофагоцитозом или с непереносимостью традиционной терапии доступен препарат «Гамифант» (эмапалумаб) – моноклональное антитело, блокирующее интерферон-гамма. «Гамифант» уже числится в перечне закупок фонда для терапии первичного гемофагоцитарного лимфогистиоцитоза. Теперь препарат будет доступен и детям с вторичным гемофагоцитарным лимфогистиоцитозом.
Ранее сообщалось, что «Круг добра» начал формировать резерв не зарегистрированных в РФ лекарств. Первым препаратом, закупленным в рамках этого механизма, стал белумосудил.