Группа компаний (ГК) «Р-Фарм» объявила о регистрации в России препарата «Вилтепсо» (вилтоларсен), предназначенного для лечения миодистрофии Дюшенна при подтвержденной мутации в гене белка дистрофина, поддающейся пропуску экзона 53. Средство разработано японской Nippon Shinyaku – два года назад компания заключила с «Р-Фарм» лицензионное соглашение о локализации производства и коммерциализации «Вилтепсо» на территории РФ. Об этом говорится на сайте ГК.
Миодистрофия Дюшенна – это редкое прогрессирующее сцепленное с X-хромосомой заболевание, имеющее в России статус орфанного. Вследствие мутации в гене, кодирующем белок дистрофин, происходит нарушение синтеза белка, основная задача которого – контроль корректной работы мышц. Препарат восстанавливает синтез функционального дистрофина, что позволяет значительно изменить течение заболевания.
При естественном течении заболевания к 9-12 годам наступает инвалидизация, к 20-25 годам – смерть вследствие сердечно-легочной недостаточности. В настоящее время миодистрофия Дюшенна неизлечима, но новые разработки патогенетической терапии, одна из которых – препарат «Вилтепсо», дают надежду детям и их семьям на улучшение качества жизни, отмечается в сообщении ГК «Р-Фарм».
В клинических исследованиях препарат способствовал сохранению двигательной функции у пациентов в течение первых двух лет от начала терапии и значительно замедлял прогрессирование заболевания в течение следующих двух лет по сравнению с историческим контролем. «Вилтепсо» уже зарегистрирован в Японии, США и Республике Казахстан. В России он также включен в перечень препаратов, закупаемых фондом «Круг добра».
«Россия стала четвертой страной в мире, где этот препарат прошел государственную регистрацию и стал доступным детям с редкой смертельной болезнью», – сказал Василий Игнатьев, генеральный директор группы компаний «Р-Фарм», добавив, что в настоящее время терапию вилтоларсеном в России получают более 70 пациентов.