Сотрудники научно-технологического университета (НТУ) «Сириус» намерены создать новую технологию генной терапии для лечения гемофилии B. Данная технология поможет ученым создать серию прототипов новых уникальных генотерапевтических препаратов для терапии, в том числе других наследственных заболеваний, вызванных мутацией генов, сообщает ТАСС со ссылкой на пресс-службу университета.
«Исследователи научного центра трансляционной медицины НТУ „Сириус“ работают над созданием передовой технологии генной терапии наследственных заболеваний. <…> В качестве модельного заболевания ученые выбрали гемофилию B. <…> Новые стратегии лечения позволят существенно снизить стоимость лечения, продлить и улучшить качество жизни пациентов», – говорится в сообщении.
Уточняется, что современные генотерапевтические препараты эффективны, однако их стоимость чрезвычайно велика. Кроме того, на данный момент неизвестно, останутся ли внесенные в генетический код клеток пациента изменения на всю его жизнь. При необходимости повторной инъекции сохраняется риск атаки иммунных клеток организма на само лекарство.
Ученые «Сириуса» намерены решить проблемы используемых ранее подходов в терапии гемофилии B, используя вместо вирусных векторов липосомные наночастицы, куда поместят генетические элементы, в том числе систему редактирования ДНК, основанные на технологиях prime editing и base editing.
«Они позволяют безопасно корректировать генетическую информацию и обеспечить долгосрочный терапевтический эффект. Подобная система редактирования способна вносить точечные, таргетные правки величиной всего в один нуклеотид», – пояснили в пресс-службе.