Исследование новой схемы лечения СМА путем введения более высоких доз препарата «Спинраза» (нусинерсен) от Biogen достигло первичной конечной точки. Режим с более высокой дозой нусинерсена показал статистически значимое улучшение в сравнении с группой плацебо и гарантировал более успешные результаты лечения по сравнению с одобренным режимом дозирования, говорится в заявлении компании.
Так, результат испытаний второй-третьей фаз DEVOTE показал, что дети из опорной группы, ранее не получавшие лечения, имели статистически значимое улучшение двигательной функции после высоких доз препарата. Данный экспериментальный режим включает две «загрузочные» дозы по 50 мг, вводимые с интервалом в 14 дней, и дальнейшую поддерживающую терапию по 28 мг каждые четыре месяца.
«Обнадеживающие основные результаты DEVOTE показывают, что режим более высокой дозы может быстрее замедлить нейродегенерацию, о чем свидетельствует большее сокращение нейрофиламентов на 64-й день по сравнению с одобренной [используемой сегодня] дозой. Со временем режим более высокой дозы привел к значимому клиническому эффекту у младенцев с симптоматической СМА. Мы с нетерпением ждем возможности поделиться подробными результатами с сообществом СМА и органами здравоохранения», – заявила Стефани Фрадетт, доктор фармакологии, руководитель отдела нервно-мышечного развития в Biogen.
Она добавила, что, «хотя в лечении СМА был достигнут значительный прогресс», в мире остается значительная неудовлетворенная потребность в методах лечения этого заболевания. «Основываясь на хорошо охарактеризованном профиле „Спинразы“, созданном за последние 10 лет, мы продолжаем изучать потенциал для максимизации результатов эффективности, сохраняя при этом нашу приверженность безопасности», – сказала Фрадетт.
Более подробную информацию об исследовании можно найти на сайте Biogen, а также на портале clinicaltrials.gov. В настоящее время нусинерсен продается под торговой маркой «Спинраза», а одобренная Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) доза составляет 12 мг.
Напомним: в апреле 2024 года российская компания «Генериум» зарегистрировала свой дженерик «Спинразы» – препарат «Лантесенс». В мае была установлена его предельная цена – 3,85 млн рублей, что на 25% дешевле оригинала, после чего препарат начал участвовать в закупках. В связи с этим, намереваясь оспорить выход дженерика на рынок, Biogen подала к российскому фармпроизводителю иск.