Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) разрешило к применению препарат от Zevra Therapeutics, предназначенный для борьбы с редким и фатальным генетическим заболеванием – болезнью Ниманна – Пика типа C. В результате Miplyffa (arimoclomol) стал первым лекарством, одобренным для лечения этого типа заболевания. Есть еще две формы – А и B.
В среднем люди с болезнью Ниманна – Пика типа C живут всего около 13 лет, в США им страдают около 900 человек. «Первое в истории одобрение безопасного и эффективного варианта препарата для лечения NPC, несомненно, удовлетворит основные медицинские потребности страдающих», – сказала Джанет Мейнард, директор Центра оценки и исследования лекарственных средств FDA.
Принимать препарат от Zevra необходимо в сочетании с миглустатом, перорально. Назначать его пациентам старше двух лет. Эффективность и безопасность Miplyffa были доказаны в ходе плацебо-контролируемого исследования с участием 50 человек.
Против болезни Ниманна – Пика типов A/B и B применяется препарат «Зенпозайм» (олипудаза альфа) компании Genzyme Europe (принадлежит Sanofi с 2011 года). В России его закупает и передает нуждающимся госфонд «Круг добра».