Skyline Therapeutics получила статус орфанного лекарства от Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) для своей разработки – генотерапевтического препарата SKG1108, предназначенного для лечения наследственного заболевания глаз – пигментного ретинита. В настоящее время нет одобренных методов лечения, которые могут остановить или вылечить дегенерацию фоторецепторов, характерную для этого недуга.
Теперь Skyline сможет получить налоговые льготы на проведение клинических исследований в США и, если терапия будет одобрена, получит семилетнюю рыночную эксклюзивность по указанному показанию.
Пигментный ретинит вызывает прогрессирующую потерю зрения из-за дегенерации сетчатки, в частности затрагивая фоторецепторные клетки. Обычно это начинается с ночной слепоты и потери периферического зрения и в конечном итоге может привести к полной слепоте.
SKG1108 использует рекомбинантный аденоассоциированный вирус для доставки ДНК непосредственно в сетчатку. Эта ДНК кодирует светочувствительные белки, которые могут помочь восстановить зрение, создавая новые светочувствительные клетки, которые заменяют утраченные палочки и колбочки. Как уверяют в Skyline, лечение эффективно независимо от конкретной генной мутации, вызывающей это состояние.
Существующие методы лечения этого редкого заболевания в основном нацелены на определенные мутантные гены, которые применяются только к небольшой подгруппе пациентов. Единственная одобренная терапия пигментного ретинита на рынке – это Luxturna (voretigene neparvovec) от Spark Therapeutics, активатор ретиноидной изомерогидролазы, показанный пациентам с подтвержденной биаллельной мутацией RPE65, связанной с дистрофией сетчатки.
Базирующаяся в Китае Skyline имеет в своем активе и другие методы лечения глазных заболеваний, включая генную терапию SKG0106 для неоваскулярной возрастной макулярной дегенерации.