Bristol-Myers Squibb (BMS) согласилась на исследовательскую и лицензионную сделку с Prime Medicine по разработке Т-клеточной терапии ex vivo. В соответствии с условиями базирующаяся в Массачусетсе Prime Medicine разработает реагенты для редактирования генов на основе своей запатентованной технологии PASSIGE, а BMS возьмет их для разработки Т-клеточной терапии. Prime Medicine получит авансовый платеж в размере $55 млн, а также $55 млн в качестве инвестиций в акционерный капитал от BMS.
Кроме того, Prime может претендовать на более чем $3,5 млрд поэтапных платежей. Они включают до $1,4 млрд по этапам разработки и более $2,1 млрд на основе коммерциализации. Prime также будет иметь право на роялти с будущих продаж.
«Платформа PASSIGE (Prime Assisted Site-Specific Integrase Gene Editing) объединяет Prime Editing с интегразой или другой сайт-специфической рекомбиназой для стабильной вставки и экспрессии генетического груза в геноме извлеченных клеток. Технология не использует вирусные компоненты или двухцепочечные разрывы ДНК, что позволяет проводить точную генетическую модификацию без нецелевых правок», – сообщает Pharmaceutical Technology.
Ведущий кандидат Prime, PM-359, в настоящее время проходит открытое клиническое исследование фазы I/II (NCT06559176) для лечения хронической гранулематозной болезни (ХГБ). В январе 2024 года Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) присвоило клеточной терапии статус орфанного препарата, а в апреле – статус нового исследуемого препарата (IND).
В мае 2024 года Prime опубликовала доклинические данные, демонстрирующие, что PM-359 точно исправил мутации, вызывающие ХГБ, в более чем 75% клеток пациентов. Кроме того, в этих клетках после приживления не было обнаружено нецелевых изменений.