Консультативный комитет Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) проголосовал в поддержку препарата первого ряда для лечения синдрома Барта от компании Stealth BioTherapeutics, несмотря на то что клиническое исследование не достигло первичной и вторичной конечных точек.
Синдром Барта – крайне редкое генетическое заболевание, вызываемое мутациями в гене TAZ, которое в основном поражает лиц мужского пола. Характеризуется кардиомиопатией, скелетной миопатией, задержкой роста, нейтропенией и увеличенным содержанием в моче 3-метилглутаконовой кислоты.
Положительное решение по заявке Stealth на эламипретид принял Консультативный комитет по сердечно-сосудистым и почечным препаратам (10 голосов «за» и 6 – «против»). В ходе заседания члены комиссии обсудили результаты клинического испытания SPIBA-201 (NCT03098797). В нем оценивалось воздействие эламипретида на 12 пациентов в течение 12 недель ежедневного лечения. Достичь первичной конечной точки, заключавшейся в улучшении дистанции ходьбы, а также вторичных конечных точек не удалось.
Однако члены комитета заслушали пациентов, врачей и родителей детей с синдромом Барта, которые рассказали, что препарат помог пациентам набрать вес, силу и выносливость, и выступили за одобрение эламипретида. К примеру, Джейкоб Уилсон, 24-летний мужчина с синдромом Барта, заявил, что лекарство «помогло ему почувствовать себя новым человеком». Комитет также признал «разрушительное воздействие болезни Барта» и отметил «значительную неудовлетворенную медицинскую потребность».
Об этой неудовлетворенной потребности заявила Эмили Миллиган, исполнительный директор Фонда синдрома Барта: «Мы настоятельно призываем FDA оперативно одобрить эламипретид для применения при синдроме Барта, приблизив пациентов к постоянному доступу к этой крайне важной терапии. Наша беда связана не только с синдромом Барта – она создает важный прецедент для того, как мы будем удовлетворять неудовлетворенные потребности пациентов и семей, страдающих от многих редких заболеваний».
Ожидается, что FDA примет окончательное решение об одобрении заявки на новый препарат в январе 2025 года. Ранее, в 2021 году, заявка Stealth на эламипретид получила отказ от FDA. Тогда регулятор заявил, что его эффективность не подтверждена.