Компания Novartis получила ускоренное одобрение Управления по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) на Scemblix (асциминиб) для лечения взрослых с недавно диагностированным хроническим миелоидным лейкозом (ХМЛ) с положительной филадельфийской хромосомой в хронической фазе. Это первая терапия ХМЛ, продемонстрировавшая эффективность наряду с благоприятным профилем переносимости и безопасности по сравнению с иматинибом и ингибиторами тирозинкиназы второго поколения.
Ускоренное одобрение FDA основано на частоте основного молекулярного ответа на 48 неделе в ходе прямого, многоцентрового, открытого, рандомизированного исследования фазы III ASC4FIRST. В ходе исследования сравнивался однократный прием 80 мг Scemblix в день со всеми другими выбранными исследователем стандартными ИТК у 405 пациентов.
«Несмотря на многочисленные достижения в этой области, пациентам по-прежнему нужны высокоэффективные варианты лечения с благоприятным профилем переносимости, которые помогут им достичь значимых результатов при лечении хронических заболеваний», — заявил президент Novartis US Виктор Булто. Полное одобрение этого нового показания для препарата Scemblix может зависеть от проверки, а также описания клинической пользы от подтверждающих доказательств.
Расширенное показание увеличивает когорту пациентов, подходящую для Scemblix, почти в четыре раза, включая впервые диагностированных и ранее леченных взрослых пациентов. Исследование ASC4FIRST продолжается, и следующий запланированный анализ будет на 96-й неделе для оценки ключевой вторичной конечной точки вместе с дополнительными вторичными конечными точками.
Ранее Scemblix был одобрен в нескольких странах за пределами США, включая Евросоюз, Японию, Швейцарию и Великобританию, в том числе для лечения взрослых пациентов с ХМЛ с резистентностью или непереносимостью как минимум двух или более предыдущих методов лечения. В США полностью одобрен для ранее леченных взрослых пациентов.