IV Всероссийская конференция с международным участием «Миодистрофия Дюшенна: время имеет значение», организованная благотворительным фондом «Гордей», была посвящена ранней диагностике и раннему старту патогенетической терапии, которые позволяют сохранить двигательные функции и сдержать прогрессирование заболевания. При поддержке группы компаний «Р-Фарм» в рамках конференции состоялась сессия «Вилтоларсен – зарегистрированная патогенетическая терапия миодистрофии Дюшенна».
Вилтоларсен предназначен для терапии миодистрофии Дюшенна при подтвержденной мутации в гене белка дистрофина, поддающейся пропуску экзона 53. Препарат разработан японской компанией Nippon Shinyaku Co., Ltd. В 2022 году вилтоларсен был включен в перечень препаратов, закупаемых фондом «Круг добра» для оказания помощи детям с тяжелыми, жизнеугрожающими и хроническими, в том числе редкими заболеваниями. В 2024 году в рамках лицензионного соглашения с Nippon Shinyaku «Р-Фарм» зарегистрировал вилтоларсен в России.
На сессии, посвященной вилтоларсену, специалисты обсудили механизм его действия, эффективность и безопасность. Так, Василий Суслов, доцент кафедры реабилитологии ФП и ДПО Санкт-Петербургского государственного педиатрического медицинского университета, сделал обзор программы клинических исследований вилтоларсена в мире и ее результатов. Профессор Людмила Кузенкова, начальник Центра детской психоневрологии Национального медицинского исследовательского центра здоровья детей, рассказала об опыте применения вилтоларсена в России. Она отметила, что препарат назначается с момента постановки диагноза, независимо от того, остается ли пациент амбулаторным, ведь и для неамбулаторных детей важно как можно дольше сохранять самостоятельность в простых бытовых действиях.
По словам Кузенковой, сейчас в России вилтоларсен получают 74 ребенка. Сессия завершилась выступлением президента благотворительного фонда «Гордей» Татьяны Гремяковой, которая поделилась данными по безопасности вилтоларсена, полученными в ходе наблюдения российских пациентов. Она сказала, что в целом при применении препарата можно ожидать сохранности и замедления прогрессирования миодистрофии Дюшенна.
«Информирование медицинского и пациентского сообщества о существующей на рынке патогенетической терапии необходимо для максимального охвата помощью больных с миодистрофией Дюшенна. Мы рады видеть хорошие результаты применения вилтоларсена у российских детей. Делать передовые препараты доступнее – часть нашей миссии», – говорит Ирина Звягинцева, директор департамента «Госпитальные препараты» группы «Р-Фарм».