Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) одобрило препарат BridgeBio для лечения редкого и смертельно опасного заболевания сердца. Это первое новое средство лечения в нише, где доминирует блокбастер Vyndaqel (тафамидис) от компании Pfizer. Пероральный препарат под торговой маркой Attruby (акорамидис) будет применяться для лечения взрослых пациентов с транстиретиновой амилоидной кардиомиопатией (ATTR-CM), при которой амилоиды накапливаются в сердце и могут привести к отказу органа.
ATTR-CM затрудняет перекачку крови в другие части тела и приводит к отказу сердца, если его не лечить. По данным некоммерческой исследовательской организации Institute for Clinical and Economic Review, от него страдают более 120 000 взрослых американцев.
Тафамидис и акорамидис предназначены для стабилизации дефектных белков, в отличие от препарата Alnylam Pharmaceuticals, который работает за счет снижения выработки белка. BridgeBio планирует установить цену в $18,6 тысячи за 28-дневный курс.
Капсулы тафамидиса компании Pfizer, продаваемые под названиями Vyndaqel и Vyndamax, были одобрены в 2019 году и принесли продажи в размере $3,32 млрд в 2023 году. Ожидается, что глобальные продажи акорамидиса составят $2,5 млрд США на пике к 2035 году.
Заявка BridgeBio на Attruby, также известный как акорамидис, была основана на данных позднего исследования с участием 632 пациентов, при этом он значительно улучшил выживаемость и снизил частоту госпитализаций, связанных с сердечными заболеваниями, после 30 месяцев лечения. Но препарат не показал статистически значимых результатов на вторичной цели измерения количества смертей по любой причине в группах лечения и плацебо на 30-м месяце.