Датская Novo Nordisk получила одобрение Управления по контролю за продуктами и лекарствами (FDA) США на препарат Alhemo (концизумаб-mtci), предназначенный для уменьшения эпизодов кровотечения у взрослых и детей в возрасте от 12 лет и старше с гемофилией A или B. Вводить его необходимо один раз в день — подкожно.
В процессе разработки, испытаний и получения одобрения компания столкнулась с рядом трудностей. Это, к примеру, временная остановка испытаний фазы III в 2020 году из-за нефатальных тромботических событий. Испытания возобновились с улучшенными протоколами безопасности, тем не менее, в 2022 году FDA отклонило заявку на препарат, потребовав провести дополнительные исследования по дозировке и мониторингу.
Alhemo, вводимый подкожно, является альтернативой внутривенным инфузиям, обычно используемым для лечения заболевания. Он работает, блокируя ингибитор пути тканевого фактора (TFPI), белок, который ограничивает свертываемость крови, тем самым увеличивая выработку тромбина, чтобы помочь контролировать эпизоды кровотечения.
Решение FDA подкреплено данными исследования фазы III explorer7 (NCT04083781), которое продемонстрировало 86%-ное снижение ежегодной частоты кровотечений (ABR) среди пациентов, получавших Alhemo, по сравнению с теми, кто не получал профилактику. Исследование показало средний ABR 1,7 для пациентов, получавших Alhemo, против 11,8 для пациентов, не получавших лечение.