Швейцарский производитель лекарств Novartis заплатит до $2,9 млрд за перспективный экспериментальный препарат PTC Therapeutics для лечения неврологического расстройства, называемого хореей Гентингтона, что привело к росту акций американской биотехнологической компании примерно на 14%. Препарат под кодовым названием PTC518 проходит испытания на промежуточной стадии.
Разработчики препарата считают, что доза в 10 мг позволяет снизить мутировавший белок, который вызывает прогрессирование заболевания и ухудшает способность человека думать, чувствовать и двигаться. Хорея Гентингтона – заболевание, проявляющееся двигательными нарушениями и характеризующееся повторяющимися неконтролируемыми движениями языка, губ, лица, тела и конечностей.
Novartis возьмет на себя разработку, производство и продажу перорального препарата после завершения текущей части промежуточной стадии исследования, заявили в PTC. «PTC518 давно привлекает интерес фармацевтического сообщества, учитывая его лучший в своем классе профиль», — сказал генеральный директор компании Мэтью Кляйн.
В США хореей Гентингтона страдают около 30 000 человек. Доступные в настоящее время методы лечения, включая Ingrezza от Neurocrine Biosciences и Austedo от Teva Pharmaceutical, лечат только симптомы, связанные с заболеванием, но не избавляют от него полностью.
В начале 2023 года FDA одобрило «Дететрабеназин», таблетки с замедленным высвобождением, для лечения взрослых пациентов с хореей Гентингтона. В 2017 году препарат был одобрен по таким же показаниям, но его следовало принимать два раза в день. Двукратный прием терапии подчас становился причиной низкой приверженности терапии.