Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило препарат Mirum Pharmaceuticals для лечения церебротендинозного ксантоматоза. Это первое в мире лекарство от заболевания, которое нарушает способность организма перерабатывать холестерин, что со временем приводит к накоплению токсинов по всему организму.
Пероральный препарат, продаваемый под торговой маркой Ctexli, производится из хенодезоксихолевой кислоты – натуральной желчной кислоты, которая изначально была одобрена для лечения людей с типом камней, называемых рентгенопрозрачными камнями, в желчном пузыре. Компания получила Ctexli благодаря приобретению портфеля продуктов желчных кислот Travere Therapeutics в 2023 году.
Mirum заявила, что пациентам препарат обойдется в $10 или меньше – через программу поддержки пациентов компании. Регулятор здравоохранения выпустил предупреждение о токсичности препарата Ctexli для печени, при этом повышен риск для пациентов с уже имеющимися заболеваниями печени или патологиями желчных протоков.