Компания Entrada Therapeutics продолжит разработку препарата для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) – ENTR-601-44, так как Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) сняло запрет на клинические испытания, действовавший на протяжении 2 лет.
Теперь компания может начать исследование фазы Ib, остановленное в декабре 2022 года из-за недостатка информации о продукте. В него будет включено 32 взрослых, способных и неспособных передвигаться, с определенными мутациями. Entrada планирует начать набор пациентов в первой половине 2026 года, при этом пациенты будут получать дозу каждые 6 недель в четырех когортах.
Мышечная дистрофия Дюшенна – редкое прогрессирующее генетическое заболевание, вызванное мутациями в гене DMD, который кодирует белок дистрофина. Отсутствие функционального дистрофина приводит к мышечной слабости, потере подвижности и опасным для жизни сердечным и респираторным осложнениям. МДД обычно поражает мальчиков в раннем детстве, и люди с этим заболеванием доживают до 20-30 лет.