Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило первое лекарство от неутолимого голода (гиперфагии), связанного с редким генетическим заболеванием – синдромом Прадера – Вилли (СПВ). Речь идет о Vykat XR (диазоксид холин) от американской Soleno Therapeutics. Одно из самых долгожданных разрешений от американского регулятора также стало важной вехой в исследовании этого заболевания, которое ранее было сложно лечить.
Лечение, в частности, одобрили для взрослых и детей от 4 лет. В Soleno пока не раскрыли цену препарата.
Синдром Прадера – Вилли – редкое генетическое заболевание, характеризующееся гиперфагией (чувство сильного, постоянного голода), поведенческими проблемами, когнитивными нарушениями, низким мышечным тонусом, низким ростом (если не проводится лечение гормоном роста), накоплением избыточного жира в организме, задержками развития и неполным половым развитием. Болезнь поражает, по оценкам, от 10 до 20 тысяч человек в США.
СПВ обычно лечат с помощью поддерживающей терапии и гормона роста человека для наращивания мышечной массы и снижения уровня жира в организме. Иногда пациентам назначают противосудорожный препарат топирамат, чтобы снизить аппетит. Однако до сих пор не было одобрено ни одной другой лекарственной терапии. Это связано отчасти со множеством проявлений заболевания, а также не до конца изученной генетикой. С момента одобрения гормона роста человека 25 лет назад каждый препарат, достигший III фазы тестирования, терпел неудачу или был отклонен регулирующими органами.
Необходимость в новой терапии побудила группу экспертов в редакционной статье 2023 года, опубликованной в International Journal of Molecular Sciences, призвать к большей «гибкости» в обзоре препаратов Прадера – Вилли.
«Сегодня исторический день для сообщества людей с СПВ. Одобрение FDA стало монументальным шагом вперед в решении давних неудовлетворенных потребностей людей, живущих с этим недугом, и их семей», – прокомментировал решение регулятора генеральный директор одной из американских ассоциаций Стейси Уорд.