У профессионального и пациентского фонда «Помощь семьям СМА» возникли вопросы относительно данных о безопасности и клинических испытаниях (КИ) препарата против спинальной мышечной атрофии (СМА) «Лантесенс» (нусинерсен), который выпускает российская фармкомпания «Генериум». Пациенты запросили у Научного центра экспертизы средств медицинского применения Минздрава России протокол исследования физико-химического соответствия, на основании которого был сделан вывод о биоэквивалентности оригинального препарата «Спинраза» от американской компании Biogen, пишет Forbes со ссылкой на соответствующее письмо фонда.
По информации издания, фонд «Помощь семьям СМА» отправил обращение в Научный центр экспертизы средств медицинского применения Минздрава России в апреле 2025 года. Письмо было направлено от имени 567 пациентов, которые принимают средства с действующим веществом нусинерсен. В нем семьи пациентов сообщили о недоверии к российскому аналогу от компании «Генериум», который появился в апреле 2024 года.
Родители детей со СМА, в частности, заявили, что до появления «Лантесенса» не находили сведений о его разработке или данных о проведении КИ в открытых источниках. Вместе с тем родители как минимум семи детей предположили возникновение побочных эффектов у детей после перехода на «Лантесенс». По их словам, у детей появились сыпь и высокая температура.
В Госреестре лекарственных средств нет информации о КИ российского препарата. Между тем оригинальная «Спинраза» от Biogen продолжает проходить исследования в России. В Ассоциации организаций по клиническим исследованиям (АОКИ) Forbes пояснили, что отсутствие соответствующих сведений в ГРЛС говорит о том, что такие исследования не проводились.
В фонде «Помощь семьям СМА» добавили, что регистрация не прошедшего испытаний препарата стала возможной благодаря Постановлению Правительства РФ № 593 от 5 апреля 2022 года, действие которого продлили в мае 2023 года. Согласно одному из положений, регистрация орфанного препарата в стране допускается в случае дефектуры или риска ее возникновения на фоне ограничительных мер экономического характера в отношении России, но на основе отчетов о результатах КИ другого препарата с тем же действующим веществом.
В августе 2024 года Biogen сообщила, что намерена оспорить вывод на рынок российского аналога своего препарата. Иск к российскому фармпроизводителю компания подала совместно с американской исследовательской организацией Cold Spring Harbor Laboratory. По мнению истцов, компания «Генериум» нарушила один из патентов американской стороны на «Спинразу».
В феврале 2025 года суд назначил патентоведческую экспертизу, приостановив разбирательство до ее завершения. Итоги экспертизы могут повлиять на судебное разбирательство между иностранной компанией и российской. Заседание по делу о возможном нарушении патента назначено на 29 мая.
Вместе с тем, как стало известно в апреле, регистрационное удостоверение на препарат для лечения спинальной мышечной атрофии на основе нусинерсена получила также российская биотехнологическая компания Biocad. Лекарство вышло под торговым наименованием «Нусилара».