Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило препарат Harliku (нитизинон) от биофармацевтической компании Cycle Pharmaceuticals. Лекарство снижает уровень гомогентизиновой кислоты у взрослых пациентов с редким генетическим заболеванием — алкаптонурией. Оно станет первым одобренным методом лечения этой болезни. Запуск терапии запланирован уже на июль 2025 года.
Алкаптонурия — крайне редкое (один случай на 100–250 тысяч человек) и тяжелое заболевание, при котором в организме накапливается гомогентизиновая кислота. Это приводит к остеоартриту, поражению сердца и почек, хронической боли и ранней инвалидизации.
Нитизинон, ранее применявшийся при тирозинемии 1-го типа, показал высокую эффективность в снижении гомогентизиновой кислоты в клинических исследованиях. Это открывает новую эру в лечении алкаптонурии, предоставляя пациентам надежду на сохранение подвижности и качества жизни.
«Одобрение Harliku стало важным решением для пациентов с алкаптонурией. Наша научная группа использовала десятилетия исследований для запуска нитизинона в качестве нового варианта лечения, и мы надеемся, что это может облегчить бремя людей с этим тяжелым заболеванием», — прокомментировал решение FDA Венди Дж. Интрон, доктор медицины из Национального института исследований генома человека NIH.
Опираясь на предыдущий успех компании в лечении редких заболеваний, Harliku станет восьмым коммерческим продуктом Cycle Pharmaceuticals в США.