Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило препарат Andembry (garadacimab-gxii) австралийской фармкомпаний CSL. Это профилактическое средство для лечения наследственного ангионевротического отека (НАО) — редкого и генетического заболевания, потенциально опасного для жизни. Прием препарата один раз в месяц снизил частоту приступов НАО в среднем более чем на 99%.
Andembry — это активированный ингибитор фактора XII (FXIIa) (моноклональное антитело), показанный для профилактики приступов НАО у взрослых и детей от 12 лет. Препарат подавляет верхнюю часть каскада НАО, воздействуя на фактор XIIa, и обеспечивает устойчивую защиту от приступов.
Средство предусматривает ежемесячную дозировку сразу после старта терапии для всех пациентов. Оно вводится самостоятельно менее чем за 15 секунд — подкожно, с помощью автоинъектора.
Наследственный ангионевротический отек (НАО) — редкое, хроническое и потенциально опасное для жизни генетическое заболевание, характеризующееся повторяющимися и непредсказуемыми приступами отека, которые могут возникать в различных частях тела, включая кожу, подкожную клетчатку, слизистые оболочки и внутренние органы.
Основной причиной НАО является генетически обусловленный дефицит или нарушение функции белка, называемого ингибитором C1-эстеразы, который играет важную роль в регуляции системы комплемента. Приступы НАО часто болезненны и встречаются примерно у одного из 50 тысяч человек.
Согласно данным Fierce Pharma, выручка CSL выросла на 7% в 2024 году, до $15,2 млрд. С таким показателем фармкомпания вошла в топ-20 крупнейших по объему дохода.