Акции американской биотехнологической компании Capricor Therapeutics Inc. обвалились более чем на 35% после отказа американских регуляторов одобрить препарат компании для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД), пишет Bloomberg. Производитель разрабатывает клеточную терапию для лечения кардиологических осложнений этого смертельно опасного генетического заболевания.
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) отклонило заявку компании, сославшись на недостаточность доказательств эффективности. В официальном письме регулятор также указал на нерешенные вопросы, касающиеся химического состава препарата, производственных процессов и контроля качества. В Capricor заявили, что уже устранили большинство этих проблем.
Компания планирует предоставить дополнительные данные клинических исследований в III квартале 2025 года, что может удовлетворить требования регулятора.
Акции Capricor обвалились на 62% в ходе предрыночных торгов в пятницу, 11 июля. При открытии основных торгов падение составило 41%. С начала года капитализация компании сократилась на 17% (по данным на закрытие четверга).
Генеральный директор производителя Линда Марбан выразила удивление решением регулятора, отметив, что «до получения CRL (письма с отказом) процесс рассмотрения проходил без серьезных проблем, включая успешную предварительную инспекцию и промежуточную проверку». Кроме того, компания получила статус приоритетного рассмотрения заявки в марте 2025 года.
Несмотря на падение акций, она назвала проверку «важным регуляторным этапом» и выразила уверенность, что производственный объект соответствует требованиям для одобрения препарата и его последующего коммерческого запуска. FDA предварительно назначило заседание Консультативного комитета на 30 июля, но дата еще требует окончательного подтверждения.