В США существенно упростили доступ к инновационной CAR-T-клеточной терапии. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) официально отменило обязательное соблюдение специальной программы оценки и снижения рисков (REMS) для уже одобренных препаратов этого класса. Этот протокол безопасности ввели в 2017 году из-за потенциальных серьезных побочных эффектов, включая синдром цитокинового шторма, неврологическую токсичность и риск развития вторичных T-клеточных новообразований.
Ранее эти строгие меры предосторожности требовали, чтобы терапия проводилась исключительно в специально сертифицированных медицинских центрах, а пациенты должны были оставаться вблизи лечебного учреждения в течение месяца после процедуры и воздерживаться от вождения транспортных средств как минимум 2 месяца.
Согласно новым правилам, одобренная CAR-T-терапия теперь может проводиться в любых квалифицированных медицинских учреждениях. При этом период обязательного нахождения рядом с клиникой сокращен до 2 недель, равно как и запрет на управление автомобилем. Эти изменения особенно важны для пациентов из удаленных регионов, которым ранее было крайне сложно получить доступ к специализированным центрам лечения.
В FDA подчеркнули, что современные медицинские протоколы и накопленный клинический опыт теперь позволяют обеспечить безопасность пациентов без необходимости столь жестких ограничений.
Как пишет Fierce Pharma, существующие коммерческие CAR-T-препараты, включая Abecma и Breyanzi (Bristol-Myers Squibb), Yescarta и Tecartus (Gilead Sciences), Carvykti (Johnson & Johnson, Legend Biotech), а также «Кимрая» (Novartis), получат преимущества от новых изменений.
По оценкам аналитиков Leerink Partners, отмена требований REMS может привести к удвоению количества проводимых CAR-T-терапий в стране и значительному снижению административной нагрузки на систему здравоохранения. Это решение также открывает новые возможности для пациентов с онкологическими заболеваниями, нуждающихся в этом инновационном виде лечения, и знаменует важный этап в развитии персонализированной клеточной терапии в США.