Американское фармацевтическое издание Fierce Pharma скорректировало рейтинг самых дорогих лекарственных препаратов в США 2025 года. Топ-10, опубликованный 11 августа, спустя 2 недели был изменен, после того как компания PTC Therapeutics раскрыла стоимость своего препарата Kebilidi для лечения крайне редкого фатального генетического заболевания — дефицита ароматической L-аминокислоты декарбоксилазы (AADC). Как заявил фармпроизводитель, Kebilidi, одобренный FDA в ноябре по ускоренной процедуре, в начале этого месяца впервые был продан пациенту — за $3,95 млн.
Таким образом, препарат занял второе место, где ранее располагался Hemgenix за $3,5 млн. Остальные участники рейтинга, соответственно, также сместились на одну позицию вниз, вытеснив из топ-10 замыкавший список препарат Casgevy за $2,2 млн для лечения серповидно-клеточной анемии и бета-талассемии от Vertex Pharmaceuticals and CRISPR Therapeutics.
Рейтинг с изменениями выглядит следующим образом: лидер среди самых дорогостоящих лекарств в Соединенных Штатах по прежнему Lenmeldy — препарат для генной терапии метахроматической лейкодистрофии, разработанный Kyowa Kirin; его стоимость составляет $4,25 млн. На втором месте — Kebilidi от компании PTC Therapeutics для лечения AADC за $3,95 млн. Отмечается, что препарат, уже 2 года продаваемый в Европе под маркой Upstaza, является первым в классе, вводимым непосредственно в мозг. Замыкает тройку Hemgenix от компании CSL Behring; препарат за $3,5 млн предназначен для лечения гемофилии B у взрослых.
Четвертое место занимает препарат для генной терапии мышечной дистрофии Дюшенна Elevidys за $3,2 млн от Sarepta Therapeutics. Пятое и шестое места — у разработок компании bluebird bio: Lyfgenia за $3,1 млн для лечения серповидно-клеточной анемии и Skysona за $3 млн для замедления развития церебральной адренолейкодистрофии.
На седьмой позиции Roctavian за $2,9 млн для лечения тяжелой формы гемофилии А у взрослых (производитель BioMarin Pharmaceutical). Далее расположились Rethymic стоимостью $2,81 млн против врожденной атимии у детей (Sumitomo Pharma), еще одна разработка bluebird bio — Zynteglo за $2,8 млн для лечения бета-талассемии и Zolgensma за $2,32 млн для генной терапии спинальной мышечной атрофии (Novartis).