Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) выдало ускоренное одобрение разработанному компанией Stealth BioTherapeutics инъекционному препарату Forzinity (МНН эламипретид) в качестве первого метода лечения крайне редкого синдрома Барта.
Генетическое заболевание, которому подвержены в основном мальчики, вызвано нарушениями в работе митохондрий — энергетических структур клеток. Обычно оно начинается с тяжелой сердечной недостаточности в младенчестве и приводит к преждевременной смерти. Синдром Барта обычно встречается у одного из 300–500 тыс. новорожденных, а общее количество больных в мире составляет несколько сотен человек.
Forzinity вводится подкожно один раз в сутки пациентам весом не меньше 30 кг.
FDA несколько раз отказывалось одобрить Forzinity (последний раз в мае) по причине того, что препарат провалил тест на шестиминутную ходьбу, отмечает Fierce Pharma. Тогда Stealth подала еще одну заявку на регистрацию, добиваясь ускоренного одобрения на основании улучшения силы мышц-разгибателей колена — промежуточной клинической точки. Давление общественности вынудило агентство дать препарату зеленый свет, но с условием для производителя после одобрения провести рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование (при нем ни участники, ни исследователи не знают, кто получает реальное лечение, а кто — плацебо, что позволяет более объективно оценить эффективность препарата).
Решение FDA может стать прецедентом для более раннего одобрения лекарств от серьезных заболеваний, так как в случае Forzinity разрешение было выдано на основе «вероятной пользы». Регулятор счел, что прогресс показателей мышцы-разгибателя позволяет прогнозировать лучшие клинические результаты, «например возможность легче стоять или ходить дальше».