Akebia Therapeutics отказалась от расширения показаний препарата Vafseo (вададустат) для лечения анемии, вызванной хронической болезнью почек (ХБП), — компания надеялась использовать его не только для пациентов на диализе.
В марте 2024 года Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило вададустат (пероральный ингибитор пролилгидроксилазы гипоксией индуцируемого фактора) для пациентов с анемией и ХБП, находящихся на диализе не меньше 3 месяцев. После Akebia совместно с регулятором работала над исследованиями препарата для больных с аналогичным диагнозом не на диализе.
Однако на недавней встрече сторонам не удалось «достичь согласия по поводу дальнейшего пути» в отношении испытания. FDA запросило провести исследование с участием «значительно большего числа пациентов», чем предлагала Akebia, что обошлось бы слишком дорого и заняло бы слишком много времени.
«Поскольку мы по-прежнему твердо убеждены в наличии значительной неудовлетворенной потребности в пероральном варианте лечения анемии у пациентов с ХБП не на диализе, то очень разочарованы результатами встречи», — заявил генеральный директор Akebia Джон Батлер. Однако он не стал ставить точку, заявив, что компания «воодушевлена обсуждением с FDA вопроса о меньших подгруппах пациентов с ХБП, в рамках которого, возможно, получится согласовать дизайн клинического испытания».
Хотя Vafseo одобрен в 37 странах, включая Японию, где уже 5 лет применяется для лечения пациентов и на диализе, и нет, Соединенные Штаты разрешать его не спешили: в 2022 году FDA отклонило препарат из-за опасений по поводу гепатотоксичности. Вскоре компания из Кембриджа уволила 200 сотрудников, 42% всего персонала. В конечном итоге, основываясь на японских данных о безопасности препарата, Akebia получила одобрение FDA и в январе вывела Vafseo на американский рынок. Продажи новинки за первое полугодие составили $25 млн.