Российский «Генериум» получил регистрационное удостоверение на инновационный препарат «Клотилия» (веренафусп альфа) для терапии мукополисахаридоза 2-го типа (синдром Хантера), сообщили в компании.
«Клотилия» отличается принципиально новым механизмом действия: для доставки фермента в центральную нервную систему, где он расщепляет накопленные токсичные гликозаминогликаны (мукополисахариды), используется инсулиновый рецептор. Это первый в мире подобный препарат, заявляют в компании.
Синдром Хантера — редкое наследственное прогрессирующее генетическое заболевание, поражающее в основном мальчиков. Оно возникает из-за дефицита или отсутствия фермента идуронат-2-сульфатазы. Синдром вызывает нарушение нормальной работы клеток и приводит к постепенному системному повреждению органов, тканей и костей. Симптомы мукополисахаридоза обычно начинают проявляться в возрасте 2–4 лет.
«Клотилия» станет доступна российским пациентам в самое ближайшее время, однако, по словам генерального директора «Генериума» Даниила Талянского, фармразработчик не ограничится Россией и намерен обеспечить этой терапией «наибольшее число стран».
Веренафусп альфа будет производиться на российских мощностях «Генериума» по полному циклу. Ранее сообщалось, что выпускать готовую форму первого отечественного препарата для терапии болезни Хантера будут на открывшемся в этом месяце заводе компании на площадке «Алабушево» особой экономзоны «Технополис Москва».