Экспертный совет фонда «Круг добра» включил в список закупаемых новый препарат от бета-талассемии — тяжелого заболевания крови. Речь о «Реблозиле» (МНН луспатерцепт) производства американской биофармацевтической компании Bristol-Myers Squibb (BMS).
Бета-талассемия — генетическое заболевание, в результате которого происходит количественное нарушение синтеза глобиновых цепей. Заболевание чревато тромбозами, сердечной недостаточностью и легочной гипертензией. В результате неправильной работы кроветворной системы у больных начинает кроветворить селезенка, в организме появляются внекостномозговые массы, которые способны передавливать спинной мозг, оттеснять сердце и другие органы. Бета-талассемия тяжело поддается лечению, и чем пациент старше, тем большее количество осложнений возникает.
Препарат вводится внутривенно раз в три недели. Он позволяет эритроцитам созревать, выравнивает показатели железа и уменьшает размеры печени и селезенки. Эффективность и безопасность ЛП при пожизненном применении доказаны для взрослых, с 2021 года он включен в рекомендации по терапии бета-талассемии в 62 странах. В апреле 2023-го препарат был зарегистрирован в России, а в августе 2025 года внесен в перечень жизненно важных (ЖНВЛП).
По результатам новых клинических исследований луспатерцепт также эффективен для детей старше 12 лет, что позволило фонду включить препарат в список закупок. Как ожидается, лекарство может быть назначено примерно 10 российским детям с бета-талассемией.
Ранее бета-талассемия входила в перечень фонда в составе гемоглобинопатий — особых заболеваний крови. Для них закупается препарат иммуноглобулин. Теперь заболевание будет включено в перечень как отдельное.
В сентябре сообщалось, что Минздрав обновит перечень ЖНВЛП, включив в него, помимо луспатерцепта, претоманид, капивасертиб, камрелизумаб, энфортумаб ведотин, лоноктоког альфа, даролутамид и пэгфилграстим. После добавления в список эти ЛП могут закупаться через систему госзакупок.