Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) присвоило статус орфанного экспериментальному, потенциально первому в своем классе препарату тиностамустин для лечения злокачественных глиом (опухолей в головном или спинном мозге), включая агрессивную мультиформную глиобластому.
Тиностамустин представляет собой новую молекулу, сочетающую алкилирующую активность бендамустина и ингибирование как у вориностата. Инновационный механизм двойного действия вызывает повреждение ДНК и подавляет восстановление раковых клеток, отмечает Targeted Oncology.
Программа FDA по орфанным препаратам, предусматривающая налоговые льготы, освобождение от платы самому агентству и потенциальные 7 лет эксклюзивности после одобрения, призвана стимулировать разработку лекарств для лечения редких заболеваний. К таковым американский регулятор относит болезни, которыми страдают менее 200 тыс. человек.
«Ежегодно глиобластому, одну из самых агрессивных и часто встречающихся форм злокачественных опухолей головного мозга у взрослых, диагностируют у 15 тыс. американцев. К сожалению, существующие методы лечения дают лишь ограниченные преимущества в плане выживаемости. Мы с нетерпением ждем дальнейшего изучения тиностамустина, который показал многообещающие результаты на ранних этапах испытаний», — заявила вице-президент продвигающей препарат в Соединенных Штатах Purdue Pharma Джули Дюшарм.
В ближайшее время будет проводиться оценка тиностамустина у взрослых пациентов с впервые диагностированной или рецидивирующей глиобластомой. Действие препарата оценят в сравнении с контрольной группой, которая получит темозоломид, ломустин и лучевую терапию. Первичной конечной точкой исследования является общая выживаемость, вторичными — выживаемость без прогрессирования, ответ опухоли и его продолжительность. Сейчас идет активный набор участников, предполагаемое количество пациентов — 1,3 тыс., завершение исследования ожидается к июню 2030 года.