На Ежегодном конгрессе Американской коллегии ревматологов ACR Convergence 2025 специалисты продемонстрировали значительные достижения в области терапии семейной средиземноморской лихорадки (ССЛ). Представленные данные подтвердили высокую эффективность и безопасность инновационного блокатора интерлейкина-1 при лечении этого редкого наследственного аутовоспалительного заболевания.
«Р-Фарм» подал документы на регистрацию гофликицепта в России по показанию ССЛ — разрешение ожидается в 2026 году. В планах группы компаний — проведение открытого исследования препарата при ССЛ у подростков в возрасте от 12 до 17 лет.
ССЛ проявляется периодическими подъемами температуры, болями в животе, грудной клетке и суставах. Без своевременного лечения заболевание может привести к системному АА-амилоидозу с поражением почек и других органов. Ключевую роль в развитии заболевания играет интерлейкин-1, что делает блокаду этого пути одним из наиболее перспективных направлений современной терапии.
Ученые представили результаты международного многоцентрового двойного слепого исследования, целью которого стала оценка эффективности и безопасности препарата группы «Р-Фарм» гофликицепта у пациентов с ССЛ, не поддающейся контролю при стандартных схемах лечения. Участники случайным образом распределялись в группы, получающие препарат или плацебо. По результатам исследования гофликицепт по сравнению с плацебо значительно улучшал состояние пациентов с ССЛ, хорошо переносился и был столь же безопасен, что и другие ингибиторы ИЛ-1.
Исследовательская программа гофликицепта при ССЛ развернута в России, Армении и Турции. В настоящее время завершено двойное слепое исследование, во всех центрах запущен следующий этап — долгосрочное продленное исследование, в котором пациенты, завершившие двойное слепое исследование, получают препарат в открытом режиме.
«“Р-Фарм” находится на переднем крае научных инноваций — мы работаем с редкими и сложными заболеваниями, стремясь обеспечить пациентов надлежащим лечением. Это подтверждают данные международного клинического исследования терапии гофликицептом пациентов с ССЛ, не отвечающих на стандартную терапию, представленные на ACR Convergence в этом году одним из ведущих мировых специалистов в области терапии аутовоспалительных заболеваний — профессором Сердалом Угурлы из Медицинского Университета Стамбула. Обмен данными с международным научно-медицинским сообществом позволяет выявлять потребность и расставлять приоритеты в исследованиях и разработке лекарственных препаратов», — сказал медицинский директор «Р-Фарм» Михаил Самсонов.
Ранее результаты исследования гофликицепта при ССЛ были представлены в Японии на ежегодном международном конгрессе Азиатско-Тихоокеанской лиги ассоциаций ревматологов APLAR 2025, что подчеркивает высокую оценку и интерес международного научного сообщества к новым подходам в терапии аутовоспалительных заболеваний.