Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) объявило об одобрении препарата Omisirge (омидубицел), первой терапии при трансплантации гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК), для лечения тяжелой апластической анемии (ТАА) — редкого, потенциально смертельного заболевания крови.
При данном лечении донорские стволовые клетки пуповинной крови, химически обогащенные никотинамидом (формой витамина B3), вводятся больному для восстановления крови и иммунной системы.
Omisirge, разработка компании с израильскими корнями Gamida Cell, ранее был одобрен для пациентов от 12 лет с гематологическими злокачественными новообразованиями. Новое разрешение расширяет показания на пациентов от 6 лет с ТАА, у которых не оказалось совместимого донора после подготовки к трансплантации.
ТАА — заболевание, при котором костный мозг перестает вырабатывать достаточное количество всех трех типов клеток крови (эритроцитов, лейкоцитов, тромбоцитов), приводя к панцитопении и, как следствие, анемии, частым инфекциям и кровотечениям. Состояние требует комплексного лечения, обычно включающего иммуносупрессивную терапию и трансплантацию стволовых клеток, предпочтительно от родственного донора. Если донор недоступен, используют пуповинную кровь, однако у этого метода есть ряд ограничений, включая замедленное восстановление кроветворения и высокий риск инфекций. Omisirge не имеет этих недостатков и предоставляет дополнительные варианты трансплантации для пациентов, нуждающихся в ТГСК.
Одобрение основано на результатах продолжающегося открытого исследования с участием пациентов в возрасте от 6 до 45 лет. Omisirge обеспечил раннее и устойчивое восстановление уровня нейтрофилов у 12 из 14 из них, при этом медиана времени для этого составила 11 дней (диапазон от 7 до 20 дней).
«Пациенты, участвовавшие в исследовании, относились к группе высокого риска, но показали значительно лучшие, чем ожидалось, результаты и удивительно быструю и высокую скорость приживления нейтрофилов. Это было достигнуто при низкой частоте острой и полном отсутствии хронической реакции «трансплантат против хозяина» (РТПХ), что означает, что люди быстро вернулись к нормальной жизни», — заявил руководитель исследования Ричард Чайлдс.